瀏覽次數(shù)：1272 時(shí)間：2016-10-10

編者按：在7月23日的參考消息登載的路透社這篇報(bào)道中，在報(bào)道EMA通過推薦一種基因療法藥物Glybera的同時(shí)，特別肯定和指出深圳賽百諾“今又生”的研發(fā)與獲批，開啟了世界基因療法藥物上市的新領(lǐng)域。(賽百諾通訊)

據(jù)7月23日參考消息登載路透社最新資訊：上周五時(shí)，歐洲藥品管理局EMA推薦了一種基因療法藥物，Glybera藥物是由荷蘭一家生物技術(shù)公司uniQure研發(fā)并且提交上市申請(qǐng)的。據(jù)悉該療法藥物是歐洲基因治療領(lǐng)域的首例，藥物的研發(fā)以及申請(qǐng)過程也是坎坷無數(shù)。

二十多年以來，醫(yī)藥行業(yè)的專家以及知名制藥商都在進(jìn)行各種各樣的試驗(yàn)，希望可以研發(fā)出新型基因治療療法。UniQure公司的這種基因療法藥物主要適用于那些患有脂蛋白脂酶缺乏(lipoprotein lipase deficiency )的患者，脂蛋白酯酶缺乏是一種極為罕見的遺傳缺陷病。

今年四月份時(shí)，UniQure公司正式成立，并且收購了運(yùn)營艱難的上市公司Amsterdam Molecular 制藥公司(Amsterdam Molecular Therapeutics，以下簡稱AMT制藥公司)，AMT制藥公司早前提交了關(guān)于阿利潑金(Glybera)藥物上市申請(qǐng)，但是遭到藥監(jiān)局的拒絕，加上公司的運(yùn)營出現(xiàn)了資金嚴(yán)重短缺的難題，因而被收購。

據(jù)了解，患有脂蛋白脂酶缺乏癥之后，患者體內(nèi)的血液無法承受任何脂肪顆粒，而且這類患者在飲食方面禁食正常餐飲，因?yàn)榛颊呷菀壮霈F(xiàn)各種急性胰腺癌病癥。

脂蛋白脂酶缺乏(lipoprotein lipase deficiency )病癥十分罕見，每百萬人中約有一到兩例患者，這種癥狀極易引致急性胰腺癌甚至?xí)?dǎo)致患者死亡。

Glybera藥物的申請(qǐng)難度較大，因?yàn)閁niQure公司在對(duì)該藥物的臨床試驗(yàn)中，僅僅邀請(qǐng)到27名患者參與試驗(yàn)，這主要是因?yàn)樵摲N病癥的特殊性，因此歐洲藥物管理局在批準(zhǔn)該藥物的上市申請(qǐng)過程中極為猶豫。

UniQure公司首席執(zhí)行官喬恩愛德格(Jorn Aldag)在接受采訪時(shí)表示，歐洲藥物監(jiān)管局該藥物的推薦上市建議對(duì)于基因治療領(lǐng)域而言是個(gè)極大的進(jìn)步，也是基因治療領(lǐng)域的先河，這將有助于其他基因治療方法的陸續(xù)面世。

1990年時(shí)，就有研究專家指出用完整正常的基因取代那些存在缺陷的基因，從而治療相關(guān)基因缺陷病癥，而且該想法在治療重癥綜合性免疫缺陷病癥臨床試驗(yàn)中取得了較佳的成效，因此這一想法得到了廣泛的支持。據(jù)悉，重癥綜合性免疫缺陷患者一般生存時(shí)間不長，多數(shù)在孩童時(shí)期就喪失生命。

1999年時(shí)，美國亞利桑那州的一名青少年在患有重癥綜合性免疫缺陷病癥之后，接受了基因替換的治療，但是治療失敗，該名患者不幸去世，導(dǎo)致該種治療方法一度受到懷疑。2002年時(shí)，另外兩名重癥綜合癥免疫缺陷孩童在接受治療之后患上了白血病。

2003年，中國深圳的賽百諾生物技術(shù)公司(Shenzhen SiBiono GeneTech)研發(fā)了用于治療頭頸部腫瘤的基因療法藥物，并且獲得了相關(guān)藥監(jiān)局的批準(zhǔn)上市，但是截止至目前為止，歐洲藥物管理局以及美國食品和藥物監(jiān)管局并未批準(zhǔn)其他基因療法藥物的上市申請(qǐng)。

當(dāng)前，全球范圍內(nèi)也有數(shù)家制藥巨頭在研發(fā)基因療法藥物，比如，2010年，英國葛蘭素史克制藥公司就同意大利醫(yī)藥行業(yè)研究專家簽訂了合作協(xié)議，致力于嚴(yán)重聯(lián)合免疫缺陷病癥藥物的研發(fā)。

歐洲藥物管理局人用藥委員會(huì)代理主席Tomas Salmonson表示，Glybera藥物的評(píng)估過程較為復(fù)雜，審查委員會(huì)專家建議將該藥物的適用人群定為那些極度需要治療的患者。

一般而言，歐洲藥物監(jiān)管局對(duì)新藥的推薦書需要提交給歐盟，歐盟將會(huì)在數(shù)月之內(nèi)做出回應(yīng)。UniQure公司計(jì)劃向美國加拿大以及其他市場的藥物監(jiān)管局提交基因療法藥物的上市申請(qǐng)書。

【返回】